腎臓の指定難病であるIgA腎症は、患者さんが産生するIgA分子そのものに糖鎖不全などの質的異常が存在し、これが糸球体炎症を惹起することが明らかとなっています。当研究班では、IgAを生み出す免疫細胞の源流である造血幹細胞（Hematopoietic Stem Cell：HSC）に着目し、HSCを直接標的とした遺伝子治療技術により、異常IgA産生を根本から是正する新しい根治戦略＝「HSC医療」の確立を目指しています。

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本プロジェクトは、

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・HSCへの安全かつ高効率な遺伝子改変基盤

・疾患モデルを用いた有効性検証

・臨床応用を見据えた品質・倫理・社会実装研究

 

を一体として進めるトランスレーショナル研究です。“透析に至らない未来”を実現するのみならず、IgA腎症という腎難病の完全な治癒を世界に先駆けて達成することを最終目標としています。